“從去年 10 月份起，患者就很難買到赫賽汀。”廣州復(fù)大腫瘤醫(yī)院藥劑科李醫(yī)生向羊城晚報記者反映，不只是在一兩家醫(yī)院，赫賽汀在全國范圍內(nèi)都出現(xiàn)了供貨緊張。李醫(yī)生所說的赫賽汀，其通用名為“注射用曲妥珠單抗”，是一種大分子靶向抗癌藥，可用于治療HER2陽性乳腺癌。“救命藥”短缺，又找不到其他替代藥，讓不少乳腺癌患者愁上心頭，部分走上了海外代購、海外求醫(yī)的道路。
救命藥短缺的問題也引起了各方重視。6 月 20 日，李克強總理主持召開國務(wù)院常務(wù)會議。要求對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，督促推動抗癌藥加快降價，同時，要求加強全國短缺藥品供應(yīng)保障監(jiān)測預(yù)警，建立短缺藥品及原料藥停產(chǎn)備案制度，加大儲備力度，確保患者用藥不斷供。
記者注意到，在多項政策“組合拳”的鼓勵下，進口“救命藥”正在加速進入中國市場，國內(nèi)本土藥企也在奮起直追加強研發(fā)，今年將會有更多的臨床急需藥、罕見病藥實現(xiàn)上市。
“救命藥”為何短缺？去年藥價降七成
記者了解到，赫賽汀是由跨國藥企羅氏生產(chǎn)的靶向抗癌藥，用于治療HER2陽性乳腺癌。自2002年就已經(jīng)進入了中國市場，該藥在國內(nèi)重點醫(yī)院的年銷售額一直保持著增長趨勢，至 2015 年達到了 6.6 億元人民幣，平穩(wěn)供應(yīng)多年，為何突然間爆發(fā)了用藥緊張呢？
“去年 10 月份，這個藥進入到醫(yī)保中，用量突然大幅增大。”廣州復(fù)大腫瘤醫(yī)院藥劑科的李醫(yī)生表示。
原來，此前，赫賽汀一支的零售價格就高達 2 萬多元。而在一個治療周期里，患者至少要注射 14 支。去年7月，國家人力資源和社會保障部對外公布 36 種藥品進入醫(yī)保目錄后的價格談判結(jié)果，并同步確定了這些藥品的醫(yī)保支付標準，赫賽汀名列其中。赫賽汀每支藥品支付標準降到 7600 元，降幅近七成。按照參保患者最低自付比例兩成計算，患者每支藥品最低只需花費 1500 元。
“納入醫(yī)保目錄后，全國范圍內(nèi)對赫賽汀的用藥需求也在短期內(nèi)出現(xiàn)了激增。”羅氏制藥媒體負責(zé)人郭坤表示，新的醫(yī)保目錄在三個月內(nèi)便在大部分省市落地執(zhí)行，較以往醫(yī)保目錄更新后落地執(zhí)行大幅提速。
據(jù)透露，執(zhí)行醫(yī)保目錄以來，赫賽汀的銷售增加了至少 50%。
中國患者的需求量甚至直接助推該藥進入了去年全球最暢銷處方藥前十榜單。據(jù)路透社的一篇研究報告指出，赫賽汀 2017 年的銷售額為 75.5 億美元，年銷售增長率為 15.98%。“增長部分得益于其在中國被納入報銷目錄。”
供應(yīng)緊張何時緩解？預(yù)計一兩個月內(nèi)
“現(xiàn)有的生產(chǎn)基地產(chǎn)量已經(jīng)不足以滿足中國市場的需求。”郭坤表示，為了滿足赫賽汀在中國市場未來的持續(xù)供應(yīng)，企業(yè)已經(jīng)向國家申請將供應(yīng)中國市場的赫賽汀由現(xiàn)有生產(chǎn)基地轉(zhuǎn)向更高產(chǎn)能的生產(chǎn)基地。
藥監(jiān)局等監(jiān)管部門也大開綠色通道。據(jù)悉，在過去一個月里，國家衛(wèi)生健康委員會以及國家藥品監(jiān)督管理局和相關(guān)部委仔細聽取了患者和企業(yè)的反映，充分調(diào)研和論證解決辦法，先后加速批準了赫賽汀轉(zhuǎn)移至高產(chǎn)能生產(chǎn)基地和到岸進口藥品加速放行的兩項申請。
“目前該新生產(chǎn)基地的第一批藥品已經(jīng)生產(chǎn)出來了。”羅氏制藥方面表示，預(yù)計赫賽汀在中國的供應(yīng)緊張狀況將在未來一至兩個月之內(nèi)得到有效緩解。
將如何避免短缺？簡化上市要求
“救命藥”用藥選擇少、用藥貴、容易短缺的尷尬局面也引起了國家層面的重視。
就在 6 月 20 日，李克強總理主持召開了國務(wù)院常務(wù)會議。會議上要求，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市。第三方醫(yī)藥服務(wù)平臺麥斯康萊創(chuàng)始人史立臣對此表示，這就相當(dāng)于為罕見病藥品開啟了在中國上市的“綠色通道”，改善國內(nèi)罕見病患者無藥可用的困局。
而繼此前抗癌藥“零關(guān)稅”、降增值稅后，醫(yī)保談判對降藥價的作用也引起了各方關(guān)注。會議同時要求，督促推動抗癌藥加快降價，讓群眾有更多獲得感。各省(區(qū)、市)對醫(yī)保目錄內(nèi)的抗癌藥要開展專項招標采購。對醫(yī)保目錄外的獨家抗癌藥要抓緊推進醫(yī)保準入談判。開展國家藥品集中采購試點，實現(xiàn)藥價明顯降低。
此外，針對“救命藥”短缺的問題，會議要求，要加強全國短缺藥品供應(yīng)保障監(jiān)測預(yù)警，建立短缺藥品及原料藥停產(chǎn)備案制度，加大儲備力度，確保患者用藥不斷供。
還有哪些新藥上市？20個進口藥交申請
記者根據(jù)藥品審評中心(CDE)梳理發(fā)現(xiàn)，今年有至少 20 個進口創(chuàng)新藥在中國遞交了上市申請。其中進展較快的包括了同樣用于乳腺癌的帕妥珠單抗、治療卵巢癌的奧拉帕利、用于治療甲狀腺癌的侖伐替尼、用于治療非小細胞肺癌的塞瑞替尼等，CDE 已經(jīng)受理了他們的上市申請，部分被納入到優(yōu)先審批中，預(yù)計今年年底前即可上市。
國內(nèi)市場也在加快研發(fā)本土抗乳腺癌藥，其中，赫賽汀仿制藥進度靠前的公司以及產(chǎn)品有如復(fù)星醫(yī)藥曲妥珠單抗生物類似藥，針對乳腺癌適應(yīng)癥已經(jīng)進入臨床 III 期；沃森生物曲妥珠單抗研發(fā)進入 III 期臨床試驗階段；安科生物 Her-2 單抗，目前處于臨床三期，預(yù)計年底完成病人入組。隨著這些仿制藥、新藥上市，可以為國內(nèi)的乳腺癌患者提供更多選擇。
此外，今年以來，拜耳、默沙東、西安楊森、阿斯利康等多家跨國藥企相繼有多個重要產(chǎn)品獲批上市，涵蓋糖尿病、腫瘤、生殖、肝病等領(lǐng)域。其中就包括了 9 價HPV疫苗、用于 2 型糖尿病治療的百達揚、用于治療強直性脊柱炎的欣普尼等重磅新藥。